金斯瑞GCT巡讲 | 共话细胞与基因治疗挑战与机遇 "细胞和基因治疗药物开发与商业化解决方案"巡讲上海站圆满成功

6月18日, 2021年

6月18日，金斯瑞"细胞和基因治疗（GCT, Gene & Cell Therapy）药物开发与商业化解决方案"巡讲上海站在张江成功举办。本次巡讲，金斯瑞负责GCT相关原料开发的科学家贡献了精彩的报告，诚邀GCT行业同仁参会，在基因与细胞治疗的发展浪潮中共话挑战与机遇。

行业前景

目前，全球已上市6款CAR-T细胞疗法，今年6月中国细胞治疗产品阿基仑赛注射液（FKC876）获国家药监局上市批准，同时多款在研疗法积极正在推进中，细胞治疗发展蓬勃、备受瞩目。基因治疗领域，CRISPR基因编辑技术斩获2020年诺贝尔化学奖，全球已批准上市在售的基因治疗药物共有14款，成为耀眼的新星。2021年6月26日，Intellia therapeutics公司通过《新英格兰医学期刊》NEJM，发布了基于CRISPR体内基因编辑技术，针对ATTR (转甲状腺素蛋白淀粉样变性) 在I期临床实验中安全性和有效性数据，为整个基因编辑治疗领域带来了振奋的消息。

然而，在GCT商业化道路上依旧存在诸多挑战。GCT项目从早期筛选到研发验证再到临床申报，整个流程中的不同阶段，企业都存在不同的痛点和难点，并非以一概全可以解决。

会议亮点

金斯瑞立足GCT企业关注的实际痛点、下游应用和政策要求，结合深耕生物技术领域18年的经验，不断优化CRISPR文库、sgRNA、ssDNA等原料生产平台和质控技术，并总结成了GCT项目一站式解决方案，在此次巡讲中与GCT行业同仁进行了分享讨论，希望为GCT项目更高效的推进贡献力量。

本次沙龙特别邀请到了来自上海邦耀生物的首席战略官，高杨博士，在CDE有近十年的药物开发专家评审经验，并在国际头部药企担任制药法规负责人与专家顾问。本次沙龙分享了在GCT项目申报中关于CDE政策提纲絜领的解读，现场的讨论氛围非常热烈。高博士强调了在GCT这样一个新兴的治疗领域，法规的完善与健全对于行业的发展至关重要，与上下游企业合作共同探索与开发治疗药物关键原料的生产与质量工艺，是这一领域公司的重要工作，对未来项目的成功上市起着关键作用。同时对金斯瑞在上游领域技术研发的布局给与了很大的肯定。

王建鹏博士作为金斯瑞核酸化学研发部领衔专家，介绍了“CRISPR sgRNA的开发和CMC服务”，阐述了金斯瑞sgRNA不同产品线的交付信息、质控标准和应用场景，以及这些产品如何满足研发到申报的不同阶段的需求。同时，金斯瑞研发部门的高级科学家，郭宜君博士分享了“CRISPR/Cas9编辑体系验证与优化案例”，结合实际案例和数据，阐明了金斯瑞如何优化序列设计、优选技术路线、完善具体方案，从而提升编辑效率和降低脱靶效应。

在诸多GCT项目商务沟通中深谙客户需求的李一行博士带来了“金斯瑞CRISPR一站式解决方案”，介绍了CRISPR技术如何走上细胞治疗的舞台，及其应用过程中存在的问题和金斯瑞解决的方案。

展望未来

此次巡讲4场报告座无虚席，听众收益匪浅。GCT行业同仁也积极的各抒己见，提出了基于实际应用和立足未来规划的问题，为金斯瑞不断完善技术平台提供了宝贵建议。畅谈间，诸多疑问得到了更佳的解决方案，讨论中，迸发的灵感为未来发展提供了思路。

策马扬鞭正当时，乘势而上看今朝。金斯瑞始终以客户需求为己任，以能与GCT行业精英共同成长而深感荣幸，期待以专业的品质与服务助力更多客户的GCT事业大展宏图，同时践行金斯瑞用生物技术让人与自然更健康的企业使命。

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